第三节|预后评估常用指标

预后评估指标可分为频率指标和效应指标两类。频率指标包括不同情况发生率以及患病情况指标。由于预后研究主要应用队列研究，因此这里只介绍采用队列研究研究预后的常用指标，即发生率指标。从疾病发生到死亡的过程中，疾病预后的结局事件发生指标包括缓解率、治愈率、复发率、致残率、转移率、生存率、病死率等。由于生存相关指标与预后密切相关，因此进行重点介绍。此外，对预后研究中健康相关生存质量以及病情变化指标进行简单介绍。有关效应指标等请参见第五章、第六章等。

一、结局事件发生率

1.缓解率(remissionrate)是指给予某种治疗后，疾病临床症状减轻或消失的病人占总治疗例数的比例。包括完全缓解率、部分缓解率和自发缓解率。

式(9-3)

2.治愈率(curerate)是指经过治疗后痊愈病人占接受治疗病人总数的比例。该指标用于病程短、死亡率低、预后好的疾病。

展开剩余85%

式(9-4)

3.复发率(recurrencerale)是指在疾病经过一段时间后缓解或痊愈的病人中，又重新发作的病人所占的比例。该指标适用于病程较长、具有缓解或痊愈可能性的疾病，如结核病、癌症、心脑血管病等。不适用于没有可能痊愈或明显缓解的疾病，如糖尿病、高血压等持续患病的疾病。

式(9-5)

4.致残率(disabilityrate)是指肢体或器官功能丧失者占所有观察病人的比例。该指标用于具有致残作用疾病的预后评估，如糖尿病、高血压、脑卒中等。

式(9-6)

5.病死率请参见第二章。

二、生存率及其相关指标

1.生存概率(probabilityofsurvival)表示某时段开始时存活的个体到该时段结束时仍存活的可能性。

式(9-7)

2.生存率(survivalrate)是指观察对象经历t.各时段后仍然存活的可能性。生存率随时间t的延长而降低，是时间t的函数，故也称为生存函数[S(t)]、累积生存率。生存率又分为无病生存率和无进展生存率。

无删失数据时，可直接用下面公式计算：

式(9-8)

有删失数据时，须分时段计算生存概率，各时段生存概率累积乘积的生存率计算公式为：

S(L)=P₁·P₂… PA=S(k-1)·P 式(9-9)

式中P₁(i=1,2,…k)为各时段的生存概率。

(1)无病生存率(disease-freesurvivalrate,DFS):指疾病经过治疗达到临床缓解后，未出现临床疾病复发或死亡的病人占所有临床缓解病人的比例。常用于癌症结局的评价。

(2)无进展生存率(progression-freesurvivalrate,PFS):指疾病经过治疗达到病情稳定后，没有临床疾病进展或死亡的病人占所有临床稳定病人的比例。常用于癌症结局的评价。

3.生存曲线(survivalcurve)是以观察时间为横坐标，生存率为纵坐标，将各个时点的生存率在坐标系上连接在一起的曲线图，用以描述生存过程。

单纯用生存率来表示预后传递的信息非常少，有时相同的生存率，预后结果内涵差异却非常大。生存曲线能反映生存率5年间的变化，如图9-1所示，4种情况5年生存率虽同为10%,但生存曲线却有明显差异。生存率曲线分析可获得疾病过程中任何时刻的生存率，提供许多有价值的信息。样本量小时，则生存率曲线呈阶梯形；样本量大时，可呈光滑曲线。

4.期望(平均)生存时间(expectedaveragesurvivaltime)研究对象从观察起点时全部存活(生存概率取值为1)到无限制时间的生存概率全部为0时预期(平均)生存的时间，通常用生存曲线下面积来估计。在实际临床研究中通常用受限生存时间(restrictedmeansurvivaltime,RMStime)来表示，其描述的是纳入研究的病人在随访t时间段内的平均生存时间，为起始点直至预定时间的生存曲线下面积。

5.中位生存时间(mediansurvivaltime)指生存率为50%时对应的生存时间。中位生存时间比平均生存时间更适合于描述偏态分布的群体生存时间的集中趋势。

(1)中位无病生存时间(mediandisease-freesurvivaltime):当无病生存率为50%时所对应的生存时间。无病生存时间一般从疾病缓解之日、手术切除之日开始算起，到疾病复发或死亡为止。

(2)中位无进展生存时间(medianprogression-freesurvivaltime):指从规定的随访起始点开始，直至疾病进展或死亡的中位时间。

三、健康相关生存质量

在评估疾病预后时，治愈率、病死率等客观指标难以反映病人的生存质量。如同样存活2年的两个病人，一个日常生活能够自理，而另一个却只能卧床2年，生活质量明显不同。这些客观指标没有考虑病人的主观感受，不符合新的健康观。

生存质量(qualityoflife,QOL)也常译成生命质量或生活质量。WHO对于生存质量的定义是“生存质量是指个人处于自己的生存环境与文化和价值体系之下，对本身生存的一种自我感受，其与个人的生存目的、期望、标准及关注有关”。尽管不同个体对生存质量的定义和体会不同，不同文化背景和不同学科的观点也不尽相同，但以下几点是比较公认的：①生存质量是一个多维的概念，包括身体机能、心理功能、社会功能等多方面的情况；②生存质量是主观的评价指标(主观体验),应由被测者自己评价；③生存质量是有文化依赖性的，必须建立在一定的文化价值体系下。

在临床医学研究中，生存质量结合了健康和生存质量两方面的含义，特指与健康有关的生命质量，通常称为“健康相关生存质量”。健康相关生存质量常用量表进行评定。根据其适用范围可分为普适性量表和疾病专用量表。不同的疾病有不同的量表，主要包括生理功能、心理功能、社会功能和对健康状况的总体感受等方面。①普适性量表适用于评价普通人群的总体健康状态，并不针对某一种疾病病人，测评的目的也不在于评价治疗的效果.常用于普通人群健康水平的调查和卫生服务评价。如医学结局研究(MedicalOutcomesStudy,MOS)、36条健康调查简表(36-ItemShortFormHealthSurvey,SF-36)、世界卫生组织生存质量测定量表等。②疾病专用量表的测评对象是病人或特定人群，可以解决敏感性问题和不同疾病的症状或治疗的特异性问题，常用于疾病治疗或预防干预措施的效果评价等。如欧洲癌症治疗研究组织(EORTC)量表、艾滋病病人生存质量量表、糖尿病病人生存质量量表等。

四、病情变化指标

在预后评价中，除了上述结局事件发生率、生存质量，也常用疾病特征定量测量值来反映病情的变化。如血压、血糖、血脂的变化，肿瘤大小的改变，动脉斑块面积及厚度的变化等。

来源：基本公共卫生服务项目宣传员朱医

发布于：北京市